Deciphera填补了蓝图不足的地方，FDA提早批准了罕见胃癌

在不到24小时的时间内，FDA就罕见的胃癌向两种竞争药物发出了一种拒绝和一种赞许的态度。

在拒绝将BlueprintMedicines的Ayvakit用作严重治疗的胃肠道间质瘤（GIST）患者的治疗之后，FDA批准了绿光的DecipheraPhamaceuticals的Qinlock（ripretinib）作为在同一环境下特别批准的第一种药物。

Deciphera对Qinlock的定价为每月32,000美元，与Ayvakit的批发收购成本相同，该药将于本周推出。SVBLeerink分析师安德鲁·贝伦斯（AndrewBerens）注意到秦洛克（Qinlock）是唯一一种可以治疗KIT驱动的GIST的下一代药物，他预计该药在美国和欧盟主要国家的所有疗法中均可产生16亿美元。

Qinlock的批准比计划提前了三个月，因为FDA在其实时肿瘤学审查途径下对其进行了评估，该途径允许在数据传入时提交数据，而不必等待整个程序包的到来。该应用程序还被放到Orbis项目中，该项目与澳大利亚和加拿大的药品监管机构合作。这两个国家的机构仍在审查申请。

这种新的激酶抑制剂已在Invictus的3期研究中证明了其价值，表明它可以将接受过诺华Gleevec，辉瑞Sutent和拜耳Stivarga等先驱疗法的晚期GIST患者的疾病进展或死亡风险降低85％。Qinlock的中位无进展生存期为6.3个月，安慰剂为1.0个月。Qinlock还帮助将死亡风险降低了64％，因为接受它的患者的中位寿命为15.1个月，而安慰剂组为6.6个月。

此前，在Voyager试验中，Blueprint的Ayvakit在阻止GIST肿瘤进展或死亡方面未能超过Stivarga。它的中位无进展生存期为4.2个月，甚至比Stivarga的5.6个月还要差，导致上周被FDA拒绝。

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在周一给客户的说明中，Berens指出，Qinlock在安全方面的标签不及预期。具体地说，它会警告心脏功能不全，并需要进行监测，SVBLeerink分析师认为，“这可能与先前存在心力衰竭的老年患者有关。”

在Ayvakit的Voyager试验失败后，Blueprint放弃了其计划继续寻求其他GIST适应症的计划，而目前的适应症仅针对一小部分肿瘤携带PDGFRα外显子18突变的患者。但是，对于Qinlock来实现其惊人的峰值销售预期而言，它在第二线Intrigue研究中仍然需要做一些工作，该研究的入学预计将在年底完成，并在2021年进行数据读取。

贝伦斯目前为Qinlock在二线GIST中在美国和欧盟分配的总销售额达到13.6亿美元。在这些地区之外，ZaiLab已通过2019年价值高达2.05亿美元的交易向Qinlock授予了大中华区的使用权。

CStone拥有Ayvakit在中国的权利，并且已经在四线药物和PDGFRα外显子18突变体GIST中获得了新药的应用，并获得了美国国家医疗产品管理局的认可。